FDA chấp thuận liệu pháp tế bào đầu tiên cho bệnh tiểu đường loại 1 ở Hoa Kỳ

Liệu pháp tế bào mới có thể giúp kiểm soát đường huyết cho người bị bệnh tiểu đường loại 1 trầm trọng, tuy nhiên đi kèm với đó là nguy cơ gặp tác dụng phụ nặng nề.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt việc sử dụng liệu pháp tế bào đầu tiên cho bệnh tiểu đường loại 1 tại Hoa Kỳ. Đây có thể là tin tốt cho 1,9 triệu người ở Hoa Kỳ mắc bệnh tiểu đường loại 1.

Vào ngày 28/6, FDA đã chấp thuận thuốc Lantidra vào ngày 28 tháng sau hai thử nghiệm lâm sàng, trong đó 30 người tham gia nhận từ một đến ba liều thuốc.

Thuốc được chấp thuận cho người lớn bị bệnh tiểu đường loại 1 phải đối mặt với các đợt hạ đường huyết nghiêm trọng tái diễn, mặc dù đã kiểm soát chặt chẽ bệnh tiểu đường và lối sống.

Thuốc tiểu đường mới sử dụng tế bào tuyến tụy từ người đã qua đời

Lantidra là phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt cho người bị tiểu đường loại 1 nghiêm trọng, nghĩa là không thể điều chỉnh lượng đường trong máu bằng các mũi chích hoặc truyền insulin tiêu chuẩn.

Giáo sư Jose Oberholzer của Đại học Illinois đã mất hai thập kỷ để tạo ra liệu pháp Lantidra, kể từ khi thành lập công ty CellTrans vào năm 2003.

Một ủy ban cố vấn của FDA đã bỏ phiếu chấp thuận với tỷ lệ 12-4 vào tháng 04/2021, sau một nghiên cứu ban đầu cho rằng lợi ích của liệu pháp này lớn hơn rủi ro.

Công ty dược phẩm CellTrans sản xuất thuốc chống tiểu đường mới từ các tế bào tuyến tụy sinh insulin ở một người hiến tặng đã qua đời.

Liệu pháp này bao gồm một lần truyền các tế bào tuyến tụy từ những người hiến tặng đã chết vào tĩnh mạch chính của gan.

Theo các thử nghiệm, khoảng 70% bệnh nhân không còn cần dùng insulin trong một năm trở lên sau khi truyền, trong khi 30% không cần dùng insulin trong trên 5 năm.

Những người dùng liệu pháp Lantidra trước tiên phải sử dụng thuốc ức chế miễn dịch để ngăn hệ miễn dịch của họ làm hỏng các tế bào của người hiến tặng, nơi tiết ra insulin.

Các tác dụng phụ khác nhau tùy thuộc vào số lần truyền của bệnh nhân và khoảng thời gian họ được theo dõi trong nghiên cứu.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất là buồn nôn, mệt mỏi, thiếu máu và đau bụng.

Tuy nhiên, hầu hết những người tham gia đều có ít nhất một phản ứng bất lợi nghiêm trọng khi sử dụng liệu pháp Lantidra và thuốc ức chế miễn dịch để các tế bào của người hiến tặng có thể tồn tại.

Bệnh tiểu đường loại 1 rất khó điều trị

Insulin giúp ổn định lượng đường trong máu bằng cách đưa glucose ra khỏi máu và đi vào tế bào để tạo năng lượng.

Hầu hết những người mắc bệnh tiểu đường phải kiểm tra lượng đường huyết nhiều lần trong ngày và thường xuyên sử dụng insulin để giữ đường huyết trong khoảng an toàn.

Bệnh tiểu đường loại 1 là bệnh lý miễn dịch kinh niên, trong đó tuyến tụy sản xuất ít hoặc không sản xuất insulin, buộc bệnh nhân phải chích hoặc truyền insulin hàng ngày trong cả cuộc đời.

Căn bệnh khiến cho hệ miễn dịch của cơ thể chống lại các tế bào trong tuyến tụy sản xuất insulin.

Nhiều người bị hạ đường huyết mà không nhận thức được, tức là không thể phát hiện khi nào lượng đường huyết của họ giảm và do đó thường không can thiệp để ngăn không cho đường huyết giảm thêm.

Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA, cho biết trong một thông cáo báo chí: “Hạ đường huyết trầm trọng là một tình trạng nguy hiểm có thể dẫn đến tổn thương do mất ý thức hoặc co giật.”

Lantidra là một lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân này, vì thuốc giúp họ duy trì mức đường huyết mục tiêu.

Ông Marks cho biết: “Sự chấp thuận trong ngày hôm nay…cung cấp cho những bệnh nhân tiểu đường loại 1 và bị hạ đường huyết trầm trọng tái phát một lựa chọn điều trị bổ sung để đạt được mức đường huyết mục tiêu.”

Một vài loại thuốc trị tiểu đường loại 1 khác cũng sắp có mặt trên thị trường

Tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ vào ngày 7 tháng 6, công ty dược Vertex Pharmaceuticals đã báo cáo hai bệnh nhân được điều trị bằng tế bào gốc trong các thử nghiệm của họ từ hơn một năm trước đã không còn cần tiêm insulin nữa, theo Diatribe, một trang web điều trị bệnh tiểu đường.

Một số nhà khoa học cho rằng phương pháp điều trị bằng tế bào gốc đáng tin cậy và an toàn hơn phương pháp điều trị từ những người hiến tặng đã qua đời như Lantidra.

Hiệp hội Bác sĩ Phẫu thuật Cấy ghép Hoa Kỳ, Hiệp hội Cấy ghép Hoa Kỳ và Islets for US Collaborative-một tổ chức gồm hơn 50 bác sĩ phẫu thuật cấy ghép-quan ngại về rủi ro của các tế bào lấy từ xác chết, cho rằng chúng nên được quy định như là cơ quan cấy ghép hơn là thuốc sinh học, như ở nhiều nơi khác trên thế giới.

Trong liệu pháp tế bào gốc do công ty dược Vertex phát triển, các tế bào beta được phát triển từ những tế bào gốc đồng loại bằng công nghệ độc quyền.

Cho đến nay, theo dữ liệu do công ty Vertex công bố tại hội nghị thì sáu bệnh nhân đã được điều trị bằng tế bào gốc và cho thấy sự thành công đối với từng cá nhân ở các mức độ khác nhau.

Teplizumab, một loại thuốc khác làm chậm sự khởi phát của bệnh tiểu đường loại 1 trong gần ba năm, cũng đã được chấp thuận tại Hoa Kỳ vào tháng 11 năm ngoái sau một loạt thử nghiệm.

Loại thuốc trị tiểu đường này do công ty Proventbio sản xuất, được chấp thuận dùng cho trẻ em và người lớn từ 8 tuổi trở lên.