Báo cáo ca tử vong liên quan với thuốc điều trị bệnh Alzheimer mới được FDA chấp thuận
Một báo cáo ca bệnh tiết lộ một người tham gia đã tử vong trong một thử nghiệm lâm sàng về phương pháp điều trị bằng kháng thể được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận cho bệnh Alzheimer, và nguyên nhân tử vong có thể liên quan đến thuốc.
Trường hợp này, được công bố vào tháng 05 trên Tập san Bệnh Alzheimer (the Journal of Alzheimer’s Disease), nêu chi tiết các kết cục bất lợi chưa được báo cáo liên quan đến việc sử dụng lecanemab (Lequembi). Đây là một liệu pháp chống mảng bám amyloid nhằm làm chậm quá trình tiến triển của bệnh.
Mặc dù lecanemab đã được FDA chấp thuận nhanh chóng vào tháng 01, nhưng Trung tâm Dịch vụ Medicare & Medicaid (CMS) đã từ chối đơn yêu cầu bảo hiểm rộng hơn theo Medicaid chỉ một tháng sau đó và duy trì chính sách hạn chế đối với loại điều trị bệnh Alzheimer này. Trong thư từ chối, CMS cho thấy những phân tích của mình khác với tiêu chí của FDA, nêu bật những lo ngại kéo dài về tính an toàn và hiệu quả của thuốc.
Khả năng tương tác thuốc gây tử vong
Các nhà nghiên cứu đã xem xét trường hợp của một phụ nữ 65 tuổi bị bệnh Alzheimer đã trải qua ba lần truyền lecanemab nhãn mở (open-label). Kháng thể thử nghiệm này nhắm vào các mảng protein amyloid, một đặc điểm đặc trưng của bệnh Alzheimer. Thử nghiệm kéo dài 18 tháng, thu hút 1,795 người tham gia từ 50 đến 90 tuổi bị bệnh Alzheimer giai đoạn đầu. Thử nghiệm nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của lecanemab như một lựa chọn điều trị tiềm năng cho căn bệnh này.
Các tác giả xác định rằng “quá trình thực bào amyloid-beta do liệu pháp gây ra” đã ảnh hưởng đến mô não và nguồn cung cấp máu của bệnh nhân. Quá trình thực bào thường liên quan đến việc dọn sạch các mảnh vụn và bảo vệ tế bào thần kinh. Lecanemab, trong trường hợp này, đã kích hoạt quá trình thực bào amyloid-beta, cuối cùng dẫn đến sự tử vong đáng tiếc của bệnh nhân.
Tiến sĩ Rudolph J. Castellani, trưởng nhóm nghiên cứu và một giáo sư tại Trường Y khoa Feinberg thuộc Đại học Tây Bắc, cho biết trong một tuyên bố, mặc dù đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng trong hơn 20 năm và biết các phản ứng bất lợi, nhưng các nhà nghiên cứu vẫn còn hiểu biết hạn chế về cách các tế bào phản ứng với các kháng thể thử nghiệm và cách loại bỏ protein amyloid khỏi não. Ông nói: “Theo quan điểm của tôi, rõ ràng trong trường hợp này là phản ứng của bệnh nhân với liệu pháp chống beta amyloid đã gây ra các triệu chứng lâm sàng và xuất huyết mặc dù đã được can thiệp điều trị. Điều này làm nổi bật khả năng tương tác thuốc có thể gây tử vong.”
Ông nói thêm rằng điều này đặt ra câu hỏi về việc liệu có thể đánh giá đầy đủ về mức độ của bệnh mạch máu não amyloid (CAA) vốn có thể khác nhau trong bệnh Alzheimer, như đã quan sát thấy trong trường hợp này.
Trên một lưu ý tích cực, dường như có một số mức độ thanh thải amyloid và thậm chí có thể giảm phosphoryl hóa protein tau. Protein này cũng có liên quan đến bệnh thoái hóa thần kinh, chưa được báo cáo trước đây.
Ông Castellani nói: “Tóm lại, mặc dù có sự cải thiện, nhưng phải trả giá bằng tổn thương các mạch máu nhỏ bị ảnh hưởng bởi CAA.”
Tăng nguy cơ tác dụng phụ ở bệnh nhân bị bệnh mạch máu não
Tiến sĩ Marek Marsel Mesulam, trưởng khoa thần kinh học hành vi tại Khoa Thần kinh tại Trường Y khoa Feinberg thuộc Đại học Tây Bắc, đã lưu ý trong một thông cáo báo chí rằng mặc dù lợi ích của thuốc có thể khiêm tốn ở cấp độ nhóm, nhưng phản ứng của từng bệnh nhân vẫn chưa chắc chắn.
Hơn nữa, báo cáo ca bệnh này nhấn mạnh những hậu quả trầmtrầm trọng có thể xảy ra do tác dụng phụ của lecanemab. Điều này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc sàng lọc bệnh nhân bị bệnh mạch máu não trước khi kê toa thuốc. Ngoài ra, bệnh nhân nên được thông báo về những rủi ro gia tăng liên quan đến điều trị chống đông máu cho đột quỵ nếu xảy ra.
Trong các thử nghiệm khác, những bệnh nhân tử vong khi điều trị bằng lecanemab cũng được dùng thuốc kích hoạt plasminogen mô (tPA). Tiến sĩ Marc Gordon, trưởng khoa thần kinh tại Bệnh viện Zucker Hillside, nói với The Epoch Times rằng vấn đề có thể không phải là lecanemab gây ra đột quỵ.
Ông nói: “Tôi nghĩ vấn đề là khi đang điều trị bằng lecanemab có các triệu chứng giống như đột quỵ, bệnh nhân đã được cho dùng tPA, loại thuốc làm tan cục máu đông và xuất hiện xuất huyết từ đó. Việc xuất huyết có thể là do bệnh nhân bị bệnh mạch máu não amyloid, khiến các mạch máu dễ bị chảy máu hơn, đặc biệt là khi tiếp xúc với loại thuốc này.”
Theo Tiến sĩ Gordon, quy trình chấp thuận nhanh của FDA đối với lecanemab dựa trên dữ liệu giai đoạn 2 chứ không phải dữ liệu giai đoạn 3 của Clarity được công bố trên the New England Journal of Medicine (Tập san Y học New England) vào tháng 11/2022. Dữ liệu nghiên cứu giai đoạn 3 hiện đang được ủy ban cố vấn xem xét. Điều quan trọng là cần giải thích các sự kiện như thế này một cách nghiêm túc nhưng không đồng nghĩa với việc không ai được dùng thuốc này.
Quyết định của CMS có thể có nghĩa là Lecanemab thất bại mặc dù có kết quả khả quan
Tiến sĩ về dược lý y tế Rebecca Edelmayer, giám đốc cấp cao về cam kết khoa học tại Hiệp hội Alzheimer, cho biết tổ chức này “rất khuyến khích” về việc ngày càng có nhiều phương pháp điều trị mới được chấp thuận và đang trong quá trình thử nghiệm lâm sàng cho bệnh Alzheimer. Bà cho biết: “Tuy nhiên, bất kể quy trình điều trị như thế nào, sẽ luôn có một cuộc thảo luận về cả lợi ích và rủi ro tiềm ẩn cho bệnh nhân khi họ nghĩ về các cơ hội lựa chọn cũng như kế hoạch điều trị và chăm sóc như thế nào.”
Theo nhà sản xuất thuốc Eisai (hợp tác với Biogen), chi phí điều trị lecanemab, ước tính khoảng 37,600 USD một năm. Điều này đặt ra một thách thức đối với những người nhận Medicaid, vốn phải tự trả tiền túi do quyết định của CMS.
Theo Tiến sĩ Edelmayer, mặc dù CMS sẽ tiếp tục hoàn trả chi phí thuốc trong các cơ sở thử nghiệm lâm sàng theo “bảo hiểm có phát triển bằng chứng,” nhưng việc thiếu bảo hiểm cho các phương pháp điều trị đã được chấp thuận trong nhóm này là điều đáng lo ngại và tạo ra các rào cản đối với việc tiếp cận.
Bà nói: “Quyết định tiếp tục từ chối bảo hiểm của phương pháp điều trị bệnh Alzheimer đã được FDA chấp thuận trong nhóm điều trị này của Trung tâm Trợ cấp y tế thực sự gây bối rối, thật kinh khủng. Nó thực sự tạo ra rào cản đối với việc tiếp cận.”
Tú Liên biên dịch
Quý vị tham khảo bản gốc tại The Epoch Times
