Mới nhất
Tiêu điểm
Bình luận
Share
Email
FDA chấp thuận thuốc điều trị bệnh Alzheimer của hãng Biogen
Quan chức y tế chính phủ hôm 07/06 đã chấp thuận hoạt chất aducanumab của hãng Biogen là phương pháp điều trị đầu tiên tấn công vào nguyên nhân có khả năng gây ra bệnh Alzheimer. Hành động này đã khiến cổ phiếu của Biogen tăng vọt, bất chấp tranh cãi về việc liệu chứng cứ lâm sàng có chứng minh thuốc này có hiệu quả hay không.
Biogen cho biết họ đã định giá loại thuốc này, được bán với tên thương mại là Aduhelm, ở mức 56,000USD mỗi năm. Cổ phiếu của Biogen đã tăng gần 52% lên đến 434,52USD khi giao dịch tiếp tục trở lại sau khi được chấp thuận. Cổ phiếu giao dịch tại Hoa Kỳ của hãng Eisai, đối tác của Biogen cũng đã tăng 33.50USD, tương đương 45%, lên mức 107.75USD
Hoạt chất Aducanumab loại bỏ chất lắng đọng của một protein gọi là amyloid beta ra khỏi não của những bệnh nhân trong giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer nhằm ngăn chặn sự phát hủy của chúng, bao gồm gây ra mất trí nhớ và không có khả năng tự chăm sóc bản thân.
“Đây là một tin vui cho những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer. Tiến sĩ Ronald Petersen, chuyên gia về bệnh Alzheimer tại Mayo Clinic, cho biết. Tuy nhiên, ông cảnh báo, “Đây không phải là cách chữa bệnh. Người ta hy vọng rằng điều này sẽ làm chậm sự tiến triển của bệnh.”
“Tôi nghĩ đây là một ngày trọng đại,” ông Peterson nói. “Nhưng chúng ta không thể hứa hẹn quá mức.”
Alzheimer là nguyên nhân gây tử vong đứng hàng thứ sáu tại Hoa Kỳ.
Trên trang web của mình, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) lưu ý rằng dữ liệu thử nghiệm của việc điều trị này là phức tạp liên quan đến lợi ích lâm sàng, nhưng cũng nói thêm rằng cơ quan này “đã xác định rằng có bằng chứng đáng kể cho thấy Aduhelm làm giảm các mảng amyloid beta trong não và việc giảm các mảng này một cách hợp lý có khả năng dự đoán những lợi ích quan trọng đối với bệnh nhân.”
Thuốc của Biogen đã được hoan nghênh bởi những người ủng hộ bệnh nhân và một số nhà thần kinh học háo hức có một liệu pháp hiệu quả cho những bệnh nhân mắc căn bệnh chết người này. Các bác sĩ khác cho biết kết quả thử nghiệm lâm sàng không nhất quán và cần thêm bằng chứng.
“Tôi rất bất ngờ và thất vọng,” Tiến sĩ Caleb Alexander, một nhà nghiên cứu thuốc tại Johns Hopkins, người tại ủy ban cố vấn của FDA đã bỏ phiếu chống lại việc chấp thuận thuốc của Biogen cho biết.
“Thật khó để tìm thấy một nhà khoa học, ngay cả một nhà khoa học có liên hệ với nhà sản xuất, tin rằng toàn bộ những bằng chứng đó là thuyết phục.”
Các công ty bảo hiểm sức khỏe và chương trình Medicare của chính phủ sẽ trả phần lớn chi phí thuốc, trong đó giá thuốc sẽ thay đổi tùy theo liều lượng và chiết khấu.
Aducanumab đã được nghiên cứu trên những bệnh nhân mắc bệnh giai đoạn đầu có kết quả dương tính với một thành phần của mảng amyloid trong não, nhưng trong nội dung chấp thuận của FDA không xác định nhóm bệnh nhân cụ thể nào. Điều đó làm tăng khả năng rằng nhóm người được điều trị có thể lớn hơn dự đoán.
Ông Steve Miller, giám đốc lâm sàng tại công ty bảo hiểm sức khỏe Cigna Corp cho biết, hầu hết các công ty bảo hiểm có khả năng giới hạn phạm vi bảo hiểm thuốc của họ trên nhóm bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng. Ông ước tính rằng 85% đến 90% bệnh nhân đủ điều kiện sử dụng thuốc được Medicare chi trả. Ông Miller nói, “Tôi sẽ rất ngạc nhiên nếu bất kỳ bên chi trả nào, kể cả Medicare, cung cấp dịch vụ này cho một lượng lớn dân số hơn là nhóm dân số tham gia nghiên cứu.”
FDA cho biết Biogen sẽ cần phải tiến hành một thử nghiệm sau chấp thuận để xác minh lợi ích lâm sàng của Aduhelm và nó có thể bị rút khỏi thị trường nếu thuốc không có công dụng như dự kiến.
Tiến sĩ Howard Fillit, giám đốc khoa học của Quỹ Khám phá Thuốc điều trị bệnh Alzheimer cho biết, “Tôi nghĩ họ đã quyết định đúng. Thuốc có sẵn được chỉ định cho bệnh nhân đồng thời yêu cầu công ty nghiên cứu thêm để chứng minh lợi ích của nó. Tôi nghĩ rằng đây là cách mà đôi bên cùng có lợi.”
Một số bệnh nhân tham gia thử nghiệm đã bị sưng tạm thời một vùng não nguy hiểm. FDA khuyến cáo rằng những bệnh nhân gặp tác dụng phụ nên được theo dõi nhưng không nhất thiết phải ngừng thuốc.
Biogen đã ước tính rằng khoảng 1.5 triệu người Mỹ sẽ đủ điều kiện để điều trị bằng aducanumab, thuốc được truyền hàng tháng. Hành động này dấy lên lo ngại về chi phí đối với hệ thống chăm sóc sức khỏe.
Theo Hiệp hội Alzheimer, số người Mỹ đang sống với bệnh Alzheimer dự kiến sẽ tăng lên khoảng 13 triệu người vào năm 2050 từ con số hiện nay là hơn 6 triệu người.
Do Reuters thực hiện
Thu Anh biên dịch
Tham khảo bản gốc từ The Epoch Times
Xem thêm:
